跨血脑屏障递送

TransNeuro™ 平台 新一代中枢神经系统(CNS)靶向递送技术

TransNeuro™ 透脑平台

1倍
入脑率提升
14天+
脑内维持
VHH
单域抗体
AI
精准赋能
核心摘要
跨越血脑屏障的破局者
突破递送效率
双靶点协同入脑
较单靶点入脑效率提升1倍;实现「快速起效+长效维持」,14天以上维持脑内高浓度。
成药与成本
VHH结构双物种灵活性
极高结构稳定性;TfR靶点实现人-鼠-猴全交叉结合,支持低成本小鼠验证。
模块化拓展
「即插即用」
灵活适配siRNA、ADC、治疗性蛋白等多种载荷;覆盖AD、PD、脑肿瘤等多个CNS领域。
资产价值
独立知识产权
Anti-TfR与Anti-CD98抗体序列同步申请全球专利;双靶平台具备独立专利性,支持全球BD授权。
核心机制
双靶点协同消除单靶点递送效率瓶颈
TfR和CD98单靶点序列库适配不同类型药物递送
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双靶点协同消除单靶点递送效率瓶颈
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技术护城河
VHH单域抗体与AI精准赋能
维度传统竞品(Fab/ScFv/Fc工程化分子)TransNeuro(VHH单域抗体)
分子特征双靶点构建有难度分子形式灵活
结构稳定性易出现聚集风险极高,结构极其稳定
组合难度改造难度高「即插即用」,极易组合
成药性风险较高
种属交叉人和猴蛋白交叉结合人、鼠和猴蛋白交叉结合,支持野生小鼠体内验证
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                           依托AI设计,深度优化VHH序列。
                           精准调控双靶抗体的距离、方向与亲和力。
                           保障拼装分子不仅保留单靶活性,更实现1+1>2的强化协同效应。
平台延展性
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演进蓝图
分阶段递进式开发
01
验证期(单靶夯实)
完成TfR与CD98hc单靶VHH从亲和力、构象到表位的核心优化。体内PK验证,筛选高效脑靶向递送载体(支撑GenSciP165项目)。
02
拓展期(双靶协同)
构建TfR-CD98hc双靶拼装。分「递送ADC」与「递送治疗性蛋白」双轨并行,全面实现入脑效率倍增与长效PK,超越既有方案。
03
突破期(全新组合)
以前沿靶点X替代TfR构建全新双靶体系(X-CD98hc)。核心目的:彻底克服TfR血液毒性短板,实现「高入脑+长效+更高安全窗」的终极三重目标,支持长期用药。
合成库来源的Anti-CD98hc VHH抗体体外活性鉴定
αCD98hc抗体和猴物种交叉一致性强。
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αCD98hc抗体与人脑内皮细胞结合强于Denali CD98hc ATV
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αCD98hc抗体跨脑吞效率强于Denali ATV和Aliada CD98hc Ab
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αCD98hc抗体不抑制氨基酸转运,不干扰CD98生理功能。
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αCD98hc VHH递送抗体的体内入脑PK验证

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α TfR VHH递送抗体时入脑快,清除快,PK较短;
α CD98hc VHH递送抗体时消除慢,长效维持,单次给药脑内抗体浓度维持>14天,入脑AUClast约为Denali竞品的4倍,去除血管后的PK与Denali相当。
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