适应症获批 | 全球首个获批用于特发性身材矮小的长效生长激素
发布时间
2024-11-06
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近日,长春金赛药业有限责任公司(以下简称“金赛药业”)宣布,旗下聚乙二醇重组人生长激素注射液(商品名:金赛增®, 以下简称“PEG-rhGH”)新适应症——特发性身材矮小(ISS)上市申请正式获得国家药品监督管理局批准。金赛增®成为全球首个获批此适应症的长效生长激素产品。
特发性身材矮小(idiopathic short stature , 以下简称“ISS”)是一组尚未明确病因,高度异质的矮小疾病的统称,指身高低于同年龄、性别和种族的平均身高 2 个标准差(standard deviation, SD)或低于第3百分位数(P3,-1.88 SD),且出生身长、体重及身材比例均正常,未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小儿童。
2003年美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准重组人生长激素用于治疗ISS。2022年,中国药品监督管理局批准重组人生长激素注射液(商品名,赛增®)用于治疗ISS,这也是赛增®在中国获批的12个适应症之一。
目前,全球已有多款短效重组人生长激素获批此适应症。使用短效制剂的患儿需要每天注射,长期频繁的注射既给患儿带来痛苦,给家长造成负担;又增加医疗成本,降低患儿的用药依从性,进而影响治疗效果[1-2]。针对ISS的药物治疗亟需长效生长激素填补市场空缺,提高患者生活质量和依从性,进而提升药物疗效。
在国内ISS患儿中开展的临床试验结果证实,采用金赛增®(PEG-rhGH)治疗显著改善患儿身高标准差积分,且安全性和耐受性良好。金赛增®(PEG-rhGH)作为全球首个获批ISS的长效生长激素,有效填补了目前ISS矮小治疗领域未被满足的临床需求,助力儿童身心健康成长。
截至目前,金赛增®(PEG-rhGH)已获批3个适应症,分别为内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢、性腺发育不全(特纳综合征)所致女孩的生长障碍和特发性身材矮小,已上市54IU/9.0mg/1.0ml/瓶和27IU/4.5mg/0.5ml/瓶两种规格。基于重组人生长激素(赛增®)的临床疗效在12个适应症中已经得到广泛验证,金赛增®(PEG-rhGH)也将积极拓展适应症,为更多患者带来更好的用药体验和更佳的治疗获益。
长春高新公告链接: http://static.cninfo.com.cn/finalpage/2024-11-06/1221636829.PDF
参考文献
[1] Cutfield WS, Derraik JG, Gunn AJ, Reid K, Delany T, Robinson E, Hofman PL. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS One. 2011 Jan 31;6(1):e16223. doi: 10.1371/journal.pone.0016223. PMID: 21305004; PMCID: PMC3031542.
[2]Fisher BG, Acerini CL. Understanding the growth hormone therapy adherence paradigm: a systematic review. Horm Res Paediatr. 2013;79(4):189-96. doi: 10.1159/000350251. Epub 2013 Apr 30. PMID: 23635797.