金赛增治疗特纳综合征临床结果在美国儿科年会发布

4月23日，由首都医科大学附属北京儿童医院内分泌遗传代谢中心巩纯秀教授牵头，陈佳佳医师一作的全国多中心研究在第2022年度美国儿科年会(PAS)上公布了全球目前首个长效GH治疗Turner综合征患儿的注册临床研究结果。

会议指出金赛增®(PEG-rhGH)治疗Turner综合征这一临床研究达到了预期目标。

2014年11月，CFDA(现NMPA)批准了PEG-rhGH注射液治疗Turner综合征的临床试验，药物临床试验批件号：2014L02150。为使Turner综合征儿童能够得到更加有效、及时、便利的治疗，本研究拟对PEG-rhGH治疗Turner综合征矮小患儿的有效性和安全性进行评估。

本研究纳入了180例Turner综合征儿童，以1:1:1的比例随机分为高剂量组(0.2mg/kg.w，每周一次)和低剂量组(0.1 mg/kg.w，每周一次)和阴性对照组。

身高标准差积分：治疗52周后，两组Ht SDS相较于基线均有显著性提高。0.2mg/kg.w组Ht SDS改善0.64 SDS，显著优于0.1mg/kg.w组。

年生长速率：0.2mg/kg.w组治疗后生长速率为8.02 cm/y，0.1mg/kg.w组生长速率为6.27cm/y，高剂量组对生长速率的改善作用显著优于低剂量组。

实验室指标：各剂量组糖代谢，脂代谢指标以及甲状腺功能相关指标均稳定在正常范围内，IGF-1 SDS治疗后有显著提高但仍保持在2 SDS范围内。治疗不增加额外的骨龄进展。

不良反应：Turner综合征患者对长效生长激素的耐受性普遍良好。所有与研究药物“可能相关”的不良反应，反应程度均为“轻度”。且未发生预期外不良反应，高剂量组未增加不良反应的发生率。

患者依从性：患者在试验期间依从性良好。