全身型幼年特发性关节炎专家研讨会北京站成功举办

由北京海润公益基金会主办、金赛药业支持的“全身型幼年特发性关节炎(sJIA) 全国专家研讨会—北京站”于2026年3月21日圆满召开，会议汇聚全国儿童风湿免疫领域顶尖专家。金赛药业深耕儿科领域二十余年，在儿童发育、自免、呼吸等领域多项产品进入IND阶段，形成“多领域覆盖、多阶段推进、多技术融合”的研发格局。金赛药业自主研发的1.1类新药伏欣奇拜单抗在sJIA II期临床研究显示其应答率高、安全性良好，III期试验正加速推进，期待早日为全球患儿带来更优治疗选择。

一、大会主题分享

讲题一、IL-1拮抗剂在sJIA研发进展

1.1 sJIA发病机制

sJIA以高热、皮疹，伴或不伴关节炎为主要特征，极易漏诊和误诊，可累及全身多脏器，严重者可并发巨噬细胞活化综合征（MAS），危及患儿生命^1-3。sJIA发病机制是固有免疫失调驱动的自身炎症风暴。当损伤相关分子模式（DAMPs）或病原体相关分子模式（PAMPs）激活NLRP3炎症小体后，caspase-1介导pro-IL-1β剪切为活性形式，后者与IL-1R1结合触发NF-κB/MAPK信号级联，诱导IL-6、TNF-α、趋化因子等释放，形成“IL-1β自反馈循环” ^4-7。通过抑制IL-1β信号已成为sJIA治疗主要药物研发策略⁸ 

1.2 sJIA治疗管线药物

会议介绍了中国首个、金赛自主研发的1.1类新药伏欣奇拜单抗在sJIA的Phase II研究数据。 该研究数据于2025年6月在欧洲抗风湿病联盟（EULAR）年会上，以口头报告形式正式发布，并于2026年2月该研究成果被国际风湿病学领域权威期刊《Rheumatology and Therapy》正式接收。⁹

1.2.1 快速强效应答：主要终点Day 28 ACR Pedi 30 高达94.1%

伏欣奇拜单抗 3.0 mg/kg组改良ACR Pedi30为94.1%，托珠单抗组为82.4%。

1.2.2 激素减停：激素减停成功率高达75.0%

至研究结束，伏欣奇拜单抗3.0 mg/kg组激素减停成功率为75.0%，托珠单抗组为62.5%。较高激素减停比例提示伏欣奇拜单抗在减少激素暴露方面具有积极意义，有助于降低长期使用糖皮质激素相关不良影响风险。

1.2.3 安全性“三零”记录

伏欣奇拜单抗3.0 mg/kg组在研究中体现较好安全性，实现“三零”记录

• 0 ≥3级治疗期间不良事件（TEAEs）

• 0 严重不良事件（SAEs）

• 0 巨噬细胞活化综合征（MAS）事件

二、IL-1拮抗剂在sJIA治疗最新进展

sJIA是儿童风湿免疫性疾病中最为凶险的亚型之一，随着对sJIA发病机制认识的不断深入，IL-1β作为关键促炎因子在疾病发生发展中的核心作用日益明确。国内外已有多款IL-1拮抗剂获批治疗sJIA或进入临床研究阶段。

对IL-1拮抗剂使用时机也从“尽早使用”迈向“一线治疗”。2011年美国风湿病学会指南仅建议在特定情况下使用，2013年更新版推荐确诊后尽早使用，2022年指南则将其有条件推荐为初始治疗方案之一。2024年欧洲抗风湿病联盟与欧洲儿科风湿病学会联合发布的Still病诊断与管理建议中明确提出：高水平的证据支持应优先使用IL-1和IL-6抑制剂（1b/A级证据），确诊后应尽早开始使用。2025年泛美风湿病协会联盟发布的sJIA治疗建议进一步强调：对于以全身症状为主要表现且疾病活动度高的新诊断sJIA患者，应将靶向IL-1通路药物或IL-6受体拮抗剂作为一线治疗方案。

IL-1拮抗剂的一线使用不仅带来临床疗效的提升，还展现出卫生经济学价值。一项前瞻性研究显示，与传统序贯治疗相比，一线使用IL-1拮抗剂可显著降低sJIA患者的5年总医疗费用支出，主要得益于疾病控制的改善和住院等医疗资源使用的减少。¹⁰

三、真实世界数据助力科研突破与临床决策

sJIA作为一类起病急骤、病情凶险的炎症性疾病，于2023年被正式纳入国家《第二批罕见病目录》。然而，由于缺乏特异性标志物、临床认知不足，加之国内尚无系统的流行病学数据，sJIA的早期诊断与规范化治疗长期面临严峻挑战。为填补这一空白，大会讲者分享了中国sJIA专病数据库建设取得阶段性成果，该数据在亚太风湿病学联盟年会（APLAR）上首次向国际同行进行了介绍，引起国际参会专家的高度关注。中国sJIA数据库的建设，不仅为我国sJIA的疾病谱、诊疗现状、患者家庭疾病负担及医保政策制定提供了坚实数据支撑，也为后续诊疗指南的制定、临床转化研究及全国协同诊疗体系的构建奠定了重要基础。

大会总结

伏欣奇拜单抗在sJIA Phase II临床研究中展现出较好潜力，III期试验正进一步扩大样本量以验证疗效。IL-1通路异常活化广泛存在于自身炎症性疾病，通过规范临床研究扩大适应症，不仅能提升药物可及性，最终也将有望惠及更多患儿群体。