肾病新选择，金赛药业SLC6A19抑制剂GenSci144获批临床
发布时间
2026-08-03
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近日，金赛药业自主研发的GenSci144片获得国家药品监督管理局批准开展临床试验，拟用于治疗慢性肾脏病（CKD）。这是该产品继苯丙酮尿症之后获批临床的又一适应症，标志着金赛药业在肾病治疗领域迈出新的一步。
GenSci144片是一款靶向中性氨基酸转运蛋白SLC6A19的口服小分子抑制剂，注册分类为化药1类。通过抑制SLC6A19转运蛋白，GenSci144片可同时减少肾小管和小肠对中性氨基酸的（重）吸收。这一作用机制有望减轻肾脏代谢负担、改善肾内代谢紊乱、减轻炎症与纤维化，进而延缓肾功能衰退。该作用机制与现有延缓肾病进展药物均不同，若最终临床试验达到主要终点，预期可适用于全类型的慢性肾脏病患者，其作用机制也为联合用药研究提供了新的选择。
慢性肾脏病是由多种原因引起的肾脏结构和/或功能异常、持续时间超过3个月的慢性疾病。据流行病学统计数据，全球慢性肾脏病的患病人数高达6.74 亿，占全球总人口的8.0%[1]；中国成年人群患病率为8.16%，患者近1.56亿[2]。慢性肾脏病患者常合并2型糖尿病、心血管疾病，病理机制复杂，临床治疗中常需多种药物联合使用。
目前，肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）抑制剂和钠K葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）抑制剂是慢性肾脏病的一线标准治疗药物。RAAS抑制剂可降低肾病进展风险约20%，降低心血管事件风险约30%；SGLT2抑制剂在此基础上可进一步将肾脏疾病进展风险降低37%[3,4,5]。但即便联合用药，慢性肾脏病的心肾残余风险仍然存在，有效药物的选择仍较为有限，且现有治疗药物均存在可预测的安全性限制，如高钾血症、泌尿/生殖道感染风险、与降糖药联用的低血糖风险等，患者常因无法耐受不良反应而被迫减量或停药，导致心肾保护作用无法充分实现。因此，探索全新作用机制的治疗药物，是该领域重要的研究方向之一。
此前，金赛药业旗下重组人生长激素已获批用于治疗慢性肾脏病引起的青春期前儿童生长障碍；近期，APRIL/BAFF 双重抑制剂GenSci136也获批用于治疗免疫球蛋白A肾病的临床研究。此次GenSci144慢性肾脏病适应症的临床获批，是公司在肾病治疗领域的重要落子，进一步强化公司在肾病药物研发上的立体化布局。金赛药业表示，将持续深耕肾病治疗领域，以丰富的管线布局和持续的创新突破，为肾病患者带来更多、更优的治疗选择。
声明：
1.创新药研发具有高风险，临床试验结果及最终获批存在不确定性。
2.本新闻旨在分享研发前沿资讯，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。
3.金赛药业不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。
参考文献：
[1] GBD 2021 Diseases and Injuries Collaborators. Lancet. 2024;403(10440):2133-2161.
[2] He G, et al. Lancet Reg Health West Pac. 2025;68:101776.
[3] Brenner BM, et al. N Engl J Med. 2001;345(12):861-869.
[4] Lewis EJ, et al. N Engl J Med. 2001;345(12):851-860.
[5] Nuffield Department of Population Health Renal Studies Group; SGLT2 inhibitor Meta-Analysis Cardio-Renal Trialists' Consortium. Lancet. 2022;400(10365):1788-1801.
