肾病干预新选择，金赛药业创新管线获批临床

近日，长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）宣布其自主研发1类新药注射用GenSci136获批临床。GenSci136作为APRIL/BAFF 双重抑制剂，拟用于治疗免疫球蛋白A肾病，有望为免疫球蛋白A肾病患者提供从疾病源头干预的新型治疗方案。

免疫球蛋白A肾病（IgAN）是全球范围内最常见的原发性肾小球肾炎之一，在我国也占据原发性肾小球肾炎的首位^[1]，流行病学研究显示，我国IgAN患者占比高达39.73%^[2]，且大多数患者的诊断年龄集中在30至40岁，其疾病进展虽较为缓慢，但预后不容乐观，大样本长达20年随访队列研究显示，近80%患者在诊断后20年内进展至终末期肾病^[1]。IgAN复杂的发病机制、缓慢但不可逆的疾病进展，已成为一种严重威胁全球公共健康的慢性肾病。目前临床治疗仍以支持疗法为主，现有抗炎和减少致病性免疫球蛋白A产生的治疗药物存在临床应用的局限，且疗效和安全性仍需提升，存在巨大的临床未满足需求。

作为一种B细胞成熟抗原（BCMA）三聚体融合蛋白，注射用GenSci136以新颖的分子设计，可模拟天然 BCMA 结构，结合 B 细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL），阻断 BAFF 及 APRIL 与 B 细胞膜受体之间的相互作用，从而影响B淋巴细胞和浆细胞的存活和分化。通过调节异常的免疫激活，GenSci136 从源头上减少错误抗体的产生，具有治疗体液免疫紊乱、致病抗体为核心机制造成组织损伤的多种自身免疫性疾病的潜力。同时，该分子通过抗人血清白蛋白重链单域抗体（anti-HSA VHH）设计以延长其在体内的半衰期，因此可能发挥高效、持久的治疗作用并具有更好的使用便捷性，有望提供可长期应用的一线靶向治疗新选择，从而显著改善IgAN患者的长期预后。

此前，公司旗下重组人生长激素此前已获批用于治疗慢性肾脏病（CKD）引起的青春期前儿童生长障碍。与此同时，金赛药业另一重磅管线SLC6A19抑制剂GenSci144，未来亦有望拓展至慢性肾脏病治疗领域，进一步强化公司在肾病药物研发上的立体化布局。GenSci136的顺利推进，将助力金赛药业进一步丰富产品管线，增强在肾病治疗领域的核心竞争力。未来，公司将继续加速推进创新药物研发，为包括免疫球蛋白A肾病在内的多种疾病，提供更多优质的创新治疗方案。

参考文献：

[1] 中国IgA肾病协作组（IIgANN-China）科学委员会,中华预防医学会肾脏病预防与控制专业委员会. 中国成人IgA肾病及IgA血管炎肾炎临床实践指南（2025）[J]. 中华内科杂志,2025,64(10)：918-944.DOI:10.3760/cma.j.cn112138-20250707-00396

[2] Xu L, Wu C, Li G. Prevalence and trend of biopsy-proven IgA nephropathy in China: a systematic review[J]. J Nephrol. 2025 Jul;38(6):1557-1564. DOI: 10.1007/s40620-025-02261-1.

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