金赛药业自研双靶点拮抗剂再获批临床，自身免疫管线持续拓展
发布时间
2026-10-29
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近日，金赛药业自主研发的注射用GenSci136获国家药品监督管理局批准开展临床试验，拟用于治疗干燥综合征。这是该产品在自身免疫疾病领域获得的第六项临床试验许可。
注射用GenSci136
GenSci136是一款作用于B淋巴细胞刺激因子（BLyS，又称 BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）的双靶点拮抗剂，中国注册分类为治疗用生物制品1类。该分子采用B细胞成熟抗原（BCMA）三聚体融合蛋白设计，可模拟天然受体的结合方式，以增强对BAFF和APRIL信号通路的阻断活性；同时引入抗人血清白蛋白单域抗体（anti-HSA VHH），以延长药物在体内的半衰期。
干燥综合征
干燥综合征是一种慢性系统性自身免疫病，以淋巴细胞浸润、外分泌腺损伤为特点，典型表现为口干、眼干，疾病异质性高，部分患者可合并多系统受累，长期B细胞异常活化还会提升淋巴瘤风险。该病全球患病率约 0.01~0.05%[1]，女性高发。目前以对症、传统免疫抑制及B细胞靶向方案分层治疗为主，但现有手段在改善腺体功能、控制疲劳疼痛及长期稳定病情方面仍有进一步优化空间，存在明确的新药临床需求。
作用机制与临床前研究
BAFF和APRIL是调控B细胞存活、成熟、分化以及抗体分泌的重要细胞因子，在自身免疫性疾病的发生发展中发挥重要作用。GenSci136通过同时阻断BAFF和APRIL信号，有望更全面地抑制异常B细胞及抗体分泌细胞存活和功能，改善由体液免疫异常及致病性自身抗体介导的组织和器官损伤。临床前研究结果显示，GenSci136在体内表现出良好的药理活性，作用时间较为持久，且具有可接受的安全性特征，为后续临床研究提供了依据。
此前，注射用GenSci136用于治疗全身型重症肌无力、眼肌型重症肌无力、免疫球蛋白A肾病、系统性红斑狼疮的临床试验申请已获中国国家药品监督管理局批准；用于治疗重症肌无力的临床试验申请已获美国食品药品监督管理局批准。此次干燥综合征适应症的获批，进一步拓展了该产品在自身免疫疾病领域的临床研究范围。
金赛药业将继续以临床价值为导向，积极推进注射用GenSci136的临床研究工作，为全球患者提供更多元的治疗选择。
声明
1. 创新药研发具有高风险，临床试验结果及最终获批存在不确定性。
2. 本新闻旨在分享研发前沿资讯，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。
3. 金赛药业不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。
参考文献
[1] Beydon M, McCoy S, Nguyen Y, Sumida T, Mariette X, Seror R. Epidemiology of Sjögren syndrome[J]. Nat Rev Rheumatol, 2024, 20(4): 197-209.
