伏欣奇拜单抗两项儿科IIT研究即将在北京协和、复旦儿科启动
发布时间
2026-08-27
阅读量
40
近日，金赛药业自主研发的注射用伏欣奇拜单抗在儿科炎症性疾病领域取得重要进展，两项研究者发起临床研究（IIT）分别通过北京协和医院和复旦大学附属儿科医院伦理审批，并获临床试验注册号，拟开展针对冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）及儿童川崎病（联合静脉注射免疫球蛋白）的前瞻性探索研究，数据将为后续临床实践提供参考。
本次两项儿科IIT的获批，标志着伏欣奇拜单抗向"罕见病用药"和"儿童血管炎精准抗炎工具"扩展，从风湿免疫科跨入心血管科和重症监护，面向未来，金赛将加速推进研发进程，致力于为全球患儿提供更多元的治疗选择。
截图来源：中国临床试验注册中心官网
截图来源：Clinical Trials官网
关于CAPS
冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）是一种由NLRP3基因功能获得性突变驱动的自身炎症性疾病，涵盖家族性寒冷性自身炎症综合征（FCAS）、Muckle-Wells综合征（MWS）和新生儿多系统炎性疾病或慢性婴儿神经皮肤关节综合征（CINCA/NOMID）三种疾病。临床表现为患儿出生后不久即出现持续性皮疹、发热、慢性无菌性脑膜炎、进行性听力丧失等症状，重症患儿可因严重并发症夭折。1
CAPS的发病核心机制在于炎症小体的持续激活，NLRP3基因突变导致caspase-1过度活化，切割pro-IL-1β产生大量成熟IL-1β，驱动全身炎症级联反应。CAPS的致病机制的发现催生了IL-1抑制剂的治疗革命，使CAPS成为IL-1β抑制剂最早获批的适应症。2
关于川崎病
川崎病是5岁以下儿童获得性心脏病的首要病因，未经治疗的患儿中高达25%会发展为冠状动脉病变（CAL），其中一部分进展为冠状动脉瘤（CAA)。 3近年来，分子机制研究发现IL-1β为冠脉炎的核心驱动因子。在川崎病急性期，未知感染原触发巨噬细胞异常活化，通过NLRP3炎症小体产生大量成熟IL-1β，参与破坏冠状动脉壁。4目前已有病例报告和小规模临床研究探索了其他IL-1抑制剂在川崎病中的应用，提示其在控制炎症、改善发热方面具有一定疗效。5
本次两项儿科IIT的获批，标志着伏欣奇拜单抗向"罕见病用药"和"儿童血管炎精准抗炎工具"扩展，从风湿免疫科跨入心血管科和重症监护，面向未来，金赛将加速推进研发进程，致力于为全球患儿提供更多元的治疗选择。
关于注射用伏欣奇拜单抗
注射用伏欣奇拜单抗是一款全人源抗白介素-1β（IL-1β）单克隆抗体，成人痛风适应症已获批（用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作）6,目前sJIA III期临床正在稳步推进中7。
声明：
1. 本材料旨在传递前沿信息和满足医疗卫生专业人士的医学信息需要，无意向您做任何产品的推广，不作为临床用药指导。
2. 若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医疗卫生专业人士的意见与指导。
参考文献：
[1] Usui-Kawanishi F, et al. Isoliquiritigenin inhibits NLRP3 inflammasome activation with CAPS mutations by suppressing caspase-1 activation and mutated NLRP3 aggregation. Genes Cells. 2024;29(5):423-431.
[2] Lachmann HJ, et al. Use of canakinumab in the cryopyrin-associated periodic syndrome. N Engl J Med. 2009;360(23):2416-2425.
[3] McCrindle BW, et al. Circulation. 2017;135(17):e927-e999.
[4] Lee Y, et al. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2015;35(12):2605-2616.
[5] Matucci-Cerinic C, Alunno A, Schoones JW, Gattorno M, Koné-Paut I, Dusser P. Anakinra for intravenous immunoglobulin-resistant Kawasaki disease: a systematic literature review. RMD Open. 2026;12:e006868.
[6] 金蓓欣（注射用伏欣奇拜单抗）药品说明书
[7] Li C, et al. Efficacy and Safety of Firsekibart in Treatment of Active Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis: A Randomized Phase 2 Study. Rheumatol Ther. 2026 Jun;13(3):595-610.
