超长效时代！金赛月制剂用于儿童矮小适应症获批临床

近日，金赛药业（GenSci）宣布旗下自主研发的GenSci134 注射液获批临床，将开展用于因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢（PGHD）以及特发性身材矮小（ISS）的临床试验。此前，GenSci134已获批开展成人生长激素缺乏症（AGHD）的临床试验，此次获批，意味着GenSci134的拟用范围从成人延伸至儿童，为更多生长缓慢的患儿及其家庭带来了新的福音。

截图来源：CDE官网

GenSci134是金赛药业自主研发的一款治疗用生物制品1类药物，拟用于生长激素缺乏症（GHD）包括成人生长激素缺乏症（AGHD）、儿童生长激素缺乏症（PGHD）和非GHD（包括ISS等）患者的治疗。

生长激素缺乏症是由垂体发育异常、颅脑损伤、遗传基因突变、下丘脑功能障碍、慢性系统性疾病等因素引起生长激素不足所导致的生长发育及代谢障碍，可在一生中各个阶段发生。儿童生长激素缺乏症是导致儿童身材矮小的原因之一，持续存在且未治疗的GHD还可能引起患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等症状，影响生活质量和寿命。成人生长激素缺乏常合并多种并发症，带来诸多危害。基于治疗现状， GHD患者需要长期甚至终身替代治疗，存在未被满足的临床需求。

而ISS是一组尚未明确病因，高度异质的矮小疾病的统称。ISS在矮小相关适应症中患者规模最大，据公开报道，全国ISS患病人数约700万。ISS患者身高低于同年龄、性别和种族的平均身高2个标准差或低于第3百分位数，治疗的主要目标是达到遗传靶身高范围或儿童期达到正常身高范围。

金赛药业是中国生长激素领域的先行者，从98年第一支国产重组人生长激素粉剂——赛增^®注射用重组人生长激素，到05年亚洲第一支水剂——赛增^®重组人生长激素注射液，再到14年全球第一支PEG化长效周制剂——金赛增^® 聚乙二醇重组人生长激素注射液，到即将进入临床的月制剂GenSci134，从仿制药到原研药，金赛凭借对生长激素通路的深入理解持续创新，领先国际。长效周制剂上市十年来，金赛持续投入，全面提升全产业链能力，着力突破工艺复杂性、质量均一性和规模化稳定性三大质控难关，纯度和工艺的不断精进，为长效生长激素的安全性提供了坚实保障。金赛药业不仅关注“用药安全”问题，更重视“用药体验”提升。这源于金赛对儿童用药核心痛点的深刻洞察——在确保药效的基础上，用药体验直接影响治疗依从性与最终效果。从周制剂到月制剂的升级，不仅是给药频率的优化，更是对“让儿童健康快乐成长”这一使命的践行。