金赛中国首个口服生长激素进入临床，颠覆传统打针给药！

近日，金赛药业（GenSci）宣布旗下自主研发的口服小分子生长激素促分泌药物GS3-007a干混悬剂获批临床，将开展用于生长激素缺乏症所致的儿童生长缓慢 (PGHD)的临床试验。此次获批，表示 GS3-007a干混悬剂成为国内首个进入临床的口服生长激素分泌素受体1a (GHSR-1a) 小分子激动剂，有望颠覆传统的打针用药，大幅提升患者治疗的意愿和便利性。

GS3-007a干混悬剂注册分类为化药1类，金赛药业负责该项目的医学总监陈燕琳女士表示：它绝不仅仅是一款新药，更是对传统治疗模式的突破。作为国内首个进入临床的口服GHSR-1a小分子激动剂，它挑战了蛋白类药物注射给药的行业常规。若成功上市，有望彻底改变生长激素的治疗方式，为因注射恐惧而放弃治疗的患者带来希望。

为优化患者用药体验，金赛持续创新，全力攻关“非注射”给药技术。2025年，金赛药业在国际药物化学期刊《Journal of Medicinal Chemistry》上发表了题为Design, Biological Characterization, and Discovery of Capromorelin Derivatives as Oral Growth Hormone Secretagogue Receptor Type 1a Agonist for the Treatment of Growth Hormone Deficiency（“卡普瑞林衍生物作为口服生长激素促分泌素1a受体激动剂治疗生长激素缺乏症的设计、生物学表征和发现”）的研究论文。该研究聚焦于生长激素分泌素受体1a（GHSR-1a）激动剂的开发，有望为生长激素缺乏症（GHD）患者提供一种口服替代疗法。

PGHD是儿科临床常见的内分泌疾病之一，会导致儿童身材矮小，发育迟缓，骨龄落后于实际年龄。国内PGHD发病率约为1/8600^[1]。PGHD的病因以单纯特发性GHD多见，主要是下丘脑源性的促生长激素释放激素（GHRH）的分泌不足所致，约占PGHD的70%^[2]。目前中国身高位于第三百分位数（P3）以下的矮小症患者人数为510万左右，其中就诊并确诊的矮小症儿童约23万^[3]。

每日一次的人生长激素（hGH）和每周一次的长效生长激素（LAGH）是目前获批用于治疗儿童GHD的药物，均需要皮下注射给药。GS3-007a干混悬剂通过每日一次口服给药，可刺激内源性生长激素释放，有望为有促生长需求的矮小儿童提供更多的治疗选择。

多年来，金赛药业的生长激素系列产品始终引领行业，已上市生长激素更是全剂型收录2025年版《中国药典》，药品标准获认可。从98年第一支国产重组人生长激素粉剂，到05年亚洲第一支水剂，再到14年全球第一支PEG化长效周制剂——金赛增^® 聚乙二醇重组人生长激素注射液，到即将进入临床的月制剂GenSci134和口服制剂，从仿制药到原研药，金赛凭借对生长激素通路的深入理解，引领生长激素步入一个又一个新时代。未来，金赛也将致力于改善患者的用药体验，为更多患者带来全球领先的治疗方案。

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1.本材料旨在传递前沿信息和满足医疗卫生专业人士的医学信息需要，无意向您做任何产品的推广，不作为临床用药指导。

2.若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医疗卫生专业人士的意见与指导。