全身型幼年特发性关节炎全国首场专家研讨会北京站成功举办

由北京整合医学基金会主办、金赛药业支持的“全身型幼年特发性关节炎全国首场专家研讨会—北京站”于2026年3月7日圆满召开，会议汇聚全国儿童风湿免疫领域顶尖专家，金赛药业崔晓羽先生出席并致辞。崔晓羽表示，金赛药业深耕儿科领域二十余年，在儿童自身免疫性疾病领域，布局系统性红斑狼疮、干燥综合征等系列产品；在儿童罕见病与免疫炎症领域，围绕sJIA等推进多项在研药物；在儿童呼吸与发育相关疾病方面，针对过敏、支气管肺发育不良等适应症的相关项目也进入IND准备阶段，形成“多领域覆盖、多阶段推进、多技术融合”的研发格局。其中金赛药业自主研发的1.1类新药伏欣奇拜单抗在sJIA II期临床研究显示其应答率高、安全性良好，目前III期临床正加速推进，期待早日为全球患儿带来更优治疗选择。

一、大会主题分享

1.1sJIA发病机制

sJIA以高热、皮疹，伴或不伴关节炎为主要特征，极易漏诊和误诊，可累及全身多脏器，严重者可并发巨噬细胞活化综合征（MAS），危及患儿生命。^1-3sJIA发病机制是固有免疫失调驱动的自身炎症风暴。当损伤相关分子模式（DAMPs）或病原体相关分子模式（PAMPs）激活NLRP3炎症小体后，caspase-1介导pro-IL-1β剪切为活性模式，后者与IL-1R1结合触发NF-kB/MAPK信号级联，诱导IL-6,TNF-α,趋化因子等释放，形成“IL-1β自反馈循环”^4-7。通过抑制IL-1β信号已成为sJIA治疗主要药物研发策略。⁸

1.2sJIA治疗药物

会议介绍了中国首个、金赛自主研发的1.1类新药伏欣奇拜单抗在sJIA的Phase II研究数据。⁹

一、研究设计

研究共纳入50例sJIA患儿，随机分配至伏欣奇拜单抗3.0 mg/kg组（17例）、4.0 mg/kg组（16例）或托珠单抗组（17例）。研究包括筛选期、导入治疗期（4周）、维持治疗期（20周）和随访期。共分为三个治疗组，分别为伏欣奇拜单抗3.0 mg/kg（每4周给药一次，皮下注射）、4.0 mg/kg每4周给药一次，皮下注射和托珠单抗组（每2周给药一次，静脉输注）。研究D28达到ACR Pedi 30应答的受试者进入维持治疗期；未达到者结束治疗，进入随访期。

二、快速强效应答：主要终点Day 28 ACR Pedi 30高达94.1%

伏欣奇拜单抗 3.0 mg/kg组改良ACR Pedi30为94.1%，托珠单抗组为82.4%。

三、激素减停：临床获益的硬终点

糖皮质激素减停是评估生物制剂“真实价值”的关键指标。至治疗结束时，伏欣奇拜单抗3.0 mg/kg组激素减停成功率高达75.0%，而托珠单抗组为62.5%。较高的激素减停比例提示，该方案在减少激素暴露方面具有积极意义，有助于降低长期使用糖皮质激素相关不良影响的风险。

四、 安全性“三零”记录

伏欣奇拜单抗3.0 mg/kg组在研究中体现了较好安全性，实现“三零”记录

· 0 ≥3级治疗期间不良事件（TEAEs）

· 0 严重不良事件（SAEs）

· 0 巨噬细胞活化综合征（MAS）事件

二、大会专题讨论

1.sJIA未被满足的诊治需求

2024欧洲抗风湿病联盟与欧洲儿科风湿病学会关于still病（包括sJIA和成人still病）的诊断和管理建议为避免长期使用全身性糖皮质激素来实现并维持治疗目标，高水平的证据支持应优先使用IL-1和IL-6抑制剂，同时建议确诊后应尽早开始使用IL-1抑制剂或IL-6抑制剂¹⁰；2025泛美风湿病协会联盟关于全身型幼年特发性关节炎的治疗建议对于以全身症状为主要表现且疾病活动度高的新诊断sJIA患者，应将靶向IL-1通路药物或IL-6受体拮抗剂作为一线治疗方案。¹¹ 有研究表明一线使用IL-1抑制剂治疗sJIA，可减少医疗费用支出。¹²然而国内生物制剂因治疗价格及部分新药不可及，期待国产抗IL-1β单抗药物未来能获批，改善sJIA及自身炎症疾病治疗现状和患儿预后。

2.抗IL-1β单抗临床治疗价值

与会专家表示IL-1β作为自身炎症的核心驱动因子，在不仅在sJIA，还在CAPS、TRAPS、MKD、DIRA等疾病的发病机制中起关键作用。¹³

^{三、sJIA全程管理路径}

与会专家表示sJIA的疾病进程具有显著异质性，‌固有免疫阶段的干预窗口期尤为关键‌。若能在炎症初期通过靶向治疗阻断级联反应，药物治疗疗程规范化，可显著降低关节炎进展及MAS等严重并发症风险。与会专家就‌"疾病修饰（Disease Modification）"‌理念在sJIA的使用展开讨论，强调通过早期精准干预改变自然病程，避免患者进展至难治性关节损伤或不可逆残疾。

大会总结

伏欣奇拜单抗在sJIA Phase II注册临床中展现出良好潜力，III期试验将进一步扩大样本量以验证疗效。IL-1通路异常活化广泛存在于多种自身炎症性疾病，通过规范临床研究扩大适应症，不仅能提升药物可及性，最终惠及更多罕见病患者群体。

参考文献

1. 全身型幼年特发性关节炎及合并巨噬细胞活化综合征诊疗专家共识（2022版）[J].中华实用儿科临床杂志,2022,37(20):1539-1548.

2. 全身型幼年特发性关节炎合并巨噬细胞活化综合征诊疗专家共识（2025版）[J].中华实用儿科临床杂志,2025,40(6):406-413.

3. 李彩凤,等.幼年特发性关节炎诊疗规范[J].中华内科杂志,2022,61(2): 142-15

4.  Lima TS. Exp Physiol. 2023,108(7):917-924

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6. Broderick L, et al. Nat Rev Rheumatol. 2022,18(8):448-463

7. Gagro A. Reumatologia. 2024,62(2):71-73

8. Mai W, et al. Front Immunol. 2020,11:589654

9. Efficacy and Safety of Firsekibart in Treatment of Active Systemic Juvenile ldiopathic Arthritis: ARandomized Phase 2 Study. DOl:10.1007/s40744-026-00830-9

10. Fautrel B, et al. Ann Rheum Dis. 2024,83(12):1614-1627；

11. Franco L, et al. Rheumatol Adv Pract. 2025,9(4):rkaf087

12、Bullement A, et al. Open Access Rheumatol. 2021,13:257-266

13、Romano M, et al. Arthritis Rheumatol. 2022,74(7):1102-112

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