长效生长激素治疗ISS患儿起始剂量应高度个体化，金赛增筑牢治疗根基

每100名儿童中，就有3人面临身材矮小的困扰，其中特发性矮小（ISS）是临床最常见的类型之一——这类患儿无明确病因，却长期承受着身高落后带来的生理与心理压力。我国特发性矮小患儿的平均起始治疗年龄为8.5岁，远晚于指南推荐的3-4岁最佳干预窗口；更令人担忧的是，因对长效生长激素应用经验不足或存在安全顾虑，部分临床诊疗中还存在长效生长激素起始剂量不足的问题，让患儿错失最佳生长追赶时机。如何为ISS患儿确定一个兼顾疗效、安全与经济性的起始剂量，成为儿科内分泌领域亟待破解的关键临床命题。

2026年4月17日，杭州白马湖建国饭店内，一场聚焦“长效生长激素在矮小儿童规范化诊疗中的剂量优化与临床价值”的研讨会如期举行。会议由浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授与浙江大学医学院附属第一医院王春林教授共同主持，梁黎教授、李燕虹教授等二十余位国内儿科内分泌领域权威专家齐聚一堂，围绕ISS患儿的剂量优化、规范诊疗、安全管理等核心议题深入研讨，试图破解这一临床痛点，为更多ISS患儿点亮成长希望。

专家们一致认为，ISS患儿起始剂量应高度个体化，需结合年龄、骨龄、青春期状态、与遗传靶身高差距等关键因素综合制定，对青春期或骨龄偏大、追赶生长需求迫切的患儿，可选用0.25 mg/kg/w及更高起始剂量。同时指出，当前临床在长短效剂量转换、长期安全性数据、IGF-1标准化监测等方面仍存在证据缺口。呼吁依托已有高质量临床研究数据推进说明书更新，并开展高水平真实世界研究，助力指南共识迭代升级，为临床实践提供更充分的循证支撑。

循证突破：更高起始剂量，解锁更优生长获益

会议的核心环节，傅君芬教授首次披露了其牵头的 《不同剂量PEG-rhGH用于ISS儿童的疗效及安全性研究》的26周中期数据。该研究将ISS患儿随机分为0.2 mg/kg/w、0.25 mg/kg/w和0.3 mg/kg/w三个剂量组，其结果直接回答了临床最关心的问题。

研究数据显示，治疗26周后，三组患儿均显示有效，但身高标准差积分（HtSDS）的改善呈现明确的剂量依赖性趋势：0.25 mg/kg/w及0.3 mg/kg/w组的疗效显著优于0.2 mg/kg/w组，其中0.3 mg/kg/w组患儿的HtSDS改善达到0.75 SD，展现出更强的生长追赶能力。安全性方面的表现同样令人安心。数据显示，各剂量组患儿的IGF-1水平均维持在正常范围，骨龄进展、糖代谢指标及甲状腺功能等均未出现具有临床意义的组间差异；总体不良反应发生率约为10%，且均为已知的轻微事件，未出现新的安全性信号。“这意味着，在0.2 mg/kg/w至0.3 mg/kg/w的剂量区间内，更高的起始剂量能为ISS患儿带来更显著的近期身高获益，且安全性可控。”傅君芬教授解读道。