金赛药业自研双靶点拮抗剂获批临床，自身免疫病创新管线再拓版图

近日，长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）自主研发的注射用GenSci136获国家药品监督管理局批准开展临床试验，拟用于治疗眼肌型重症肌无力（oMG）。

此前，GenSci136用于治疗重症肌无力（MG）的临床试验申请已获得美国FDA许可；在国内，该产品也已先后在全身型重症肌无力（gMG）和免疫球蛋白A肾病（IgAN）适应症获批临床。此次眼肌型重症肌无力适应症的临床获批，是其在国内临床开发中的又一项进展。

眼肌型重症肌无力是一种神经‑肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，临床表现包括上睑下垂、复视、眼球运动障碍、闭眼力弱等，影响患者生活质量，且部分患者存在向全身型重症肌无力转化的风险。流行病学数据显示，眼肌型重症肌无力的年发病率约为1.13/10万人，约半数患者血清抗乙酰胆碱受体抗体呈阳性^[1]，该抗体是最常见的致病性抗体，影响乙酰胆碱受体的功能及神经-肌肉接头信号传递，参与重症肌无力的发生发展。

当前治疗主要包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素和免疫抑制剂，尽管这些治疗方法能有效控制部分患者的眼部症状，但仍有部分患者对传统免疫抑制治疗反应不佳，或因副作用难以坚持长期用药。针对这些患者，临床上仍需要探索新的治疗选择。

GenSci136是一款B细胞成熟抗原三聚体融合蛋白，可同时拮抗BAFF和APRIL双靶点，中国注册类别为治疗用生物制品1类。临床前研究显示，该产品能够从源头上干扰致病抗体的产生，同时延长其在体内的半衰期，这让它有潜力用于治疗那些因体液免疫紊乱、致病抗体为核心机制造成组织损伤的多种自身免疫性疾病。上述发现为开展后续临床研究提供了实验依据。

金赛药业表示，将依托公司在肿瘤、免疫、眼科等领域的多元技术平台，继续推进相关创新管线的临床研究，致力于为患者提供更多元的治疗选择。

声明：

1.创新药研发具有高风险，临床试验结果及最终获批存在不确定性。

2.本新闻旨在分享研发前沿资讯，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。

3.金赛药业不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。

参考文献：

 1. 《中国眼肌型重症肌无力临床诊疗专家共识（2025）》专家组, 中华医学会眼科学分会神经眼科学组, 中国研究型医院学会神经眼科专业委员会. 中国眼肌型重症肌无力临床诊疗专家共识（2025）[J]. 中华眼科杂志, 2025, 61(?). DOI: 10.3760/cma.j.cn511434-20250707-00298.