聚焦免疫出生缺陷诊疗前沿，IEI学术大会在渝圆满落幕

近日，由重庆市医学会儿科学分会主办的“免疫出生缺陷（Inborn Errors of Immunity, IEI）学术大会”在重庆圆满召开。会议汇聚了国内IEI领域多位顶尖专家学者，围绕靶点验证、适应症拓展以及临床可及等核心议题展开深入交流，为中国IEI研究者搭建了高水平学术平台，同时也为中青年医生提供了系统化的培训与学习机会，助力学科人才梯队建设。

学术价值的落地，离不开产业力量的持续深耕与转化。金赛药业已深耕儿科领域二十余年，在儿童发育、自身免疫、呼吸等领域已形成“多领域覆盖、多阶段推进、多技术融合”的研发格局。其自主研发的1.1类新药伏欣奇拜单抗在全身型幼年特发性关节炎（sJIA）Ⅲ期试验正加速推进；同时在儿科风湿免疫领域多疾病探索性研究陆续开展，期待早日为全球患儿带来更多治疗选择。

从靶点验证到临床可及—全身型幼年特发性关节炎（sJIA）精准治疗策略

sJIA是幼年特发性关节炎（JIA）中最具特殊性的亚型，约占JIA患儿的25%—50%，平均发病年龄约6岁，无显著性别差异。sJIA起病急骤、进展迅速，可累及全身多脏器，严重者可并发巨噬细胞活化综合征（MAS）危及生命，是儿科风湿领域亟需突破的重大挑战。^1-7

sJIA的发病根源在于机体固有免疫系统过度激活所引发的自身炎症风暴。这就意味着当体内出现异常信号时，NLRP3炎症小体被激活，促使关键炎症因子白细胞介素-1β（IL-1β）大量释放，进而触发一系列炎症反应，形成恶性循环。因此，靶向抑制IL-1β已成为sJIA治疗药物研发的核心策略，而伏欣奇拜单抗的临床试验正是基于这一科学逻辑而设计。

伏欣奇拜单抗在sJIA Ⅱ期临床中展现出多个优势。^8，9

IL-1拮抗剂或为儿童自身炎症性疾病提供新选择

IL-1β作为关键促炎因子，在多种儿童自身炎症性疾病的发生发展中发挥核心作用。除sJIA外，川崎病（Kawasaki Disease, KD）、PFAPA综合征（周期性发热伴口疮性口炎、咽炎及颈淋巴结炎，Periodic Fever with Aphthous Stomatitis, Pharyngitis and Adenitis）、冷吡啉相关周期性综合征（Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome, CAPS）等疾病均与IL-1通路异常活化密切相关。