金赛药业自研1类新药双适应症获批临床，双给药模式覆盖多疾病领域

近日，金赛药业自主研发的GenSci155注射液获国家药品监督管理局批准开展两项临床试验，拟用于预防早产儿支气管肺发育不良（BPD）和原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症（PIGFD）的治疗，给药方式为皮下注射。此前，该产品静脉给药已获批预防早产儿支气管肺发育不良、急性缺血性卒中两项临床。此次两项新的临床试验获批，进一步丰富了该产品在不同适应症和给药途径上的临床研究范围，也是该产品首个获批用于罕见病的临床试验。

GenSci155注射液是一款新型长效化脂肪酸偶联重组人胰岛素样生长因子-1（IGF-1）类似物，注册分类为治疗用生物制品1类。该产品基于金赛药业长效缓释多肽平台开发，通过脂肪酸链修饰实现与白蛋白的可逆结合，延长药物体内半衰期。

早产儿支气管肺发育不良

支气管肺发育不良（BPD）是早产儿最常见的肺部并发症，随胎龄降低，发生率显著升高，且对呼吸系统和长期健康都造成持续影响。中国和美国每年分别约有2.5万出生胎龄＜28周的支气管肺发育不良高风险新生儿^[1，2]。

目前，全球尚无获批用于预防早产儿支气管肺发育不良的药物。GenSci155注射液创新性配备静脉输注与皮下注射双给药途径，可根据不同临床场景选择给药方式：临床前研究显示，在预防早产儿BPD中，早期静脉输注适配超早产儿重症监护室常规静脉通路，保障肺发育关键窗口期药物暴露的稳定可控；晚期切换皮下注射，可减少有创静脉操作，降低导管相关并发症风险，有望提升重症患儿治疗耐受性。

原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症

原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症（PIGFD）是生长激素-胰岛素样生长因子-1（IGF-1）轴遗传性缺陷所致的罕见生长障碍疾病，以身高受损、IGF-1显著低下、生长激素分泌正常或升高为核心特征，覆盖轻度到重度的连续疾病谱系。该病为全球罕见病，确切患病率尚不明确，预估美国患者约1000例^[3]，欧盟数据显示其总体患病率低于2/10000^[4]。

目前，传统生长激素治疗对PIGFD无效，全球仅短效重组人IGF-1获批用于重度患者，需每日两次皮下注射，临床应用中需关注血药浓度波动、低血糖风险及给药频次对长期治疗依从性的影响。

在PIGFD治疗中，GenSci155的长效缓释特征避免了血药浓度大幅波动所致的药代动力学缺陷，临床前研究显示，其具有每2-3天给药一次的潜力，为后续临床研究探索更便捷的给药方案提供了依据。

金赛药业将积极推进GenSci155注射液的临床研究工作，为患者带来更多元的治疗选择。

声明：

1.创新药研发具有高风险，临床试验结果及最终获批存在不确定性。

2.本新闻旨在分享研发前沿资讯，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。

3.金赛药业不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。

参考文献：

1.Ohuma EO,Moller AB,Bradley E,et al.National,regional,and global estimates of preterm birth in 2020, with trends from 2010:a systematic analysis.Lancet.2023 Oct 7;402(10409):1261-1271. 

2.Chawanpaiboon S,Vogel JP,Moller AB,et al.Global,regional,and national estimates of levels of preterm birth in 2014:a systematic review and modelling analysis.Lancet Glob Health.2019 Jan;7(1):e37-e46.

3.Eton Pharmaceuticals Reports Third Quarter 2025 Financial Results.Available from: http://ir.etonpharma.com/news-releases/news-release-details/eton-pharmaceuticals-reports-third-quarter-2025-financial/

4.Backeljauw PF,Andrews M,Bang P,et al.Challenges in the care of individuals with severe primary insulin-like growth factor-I deficiency (sPIGFD):an international,multi-stakeholder perspective.Orphanet J Rare Dis.2023 Oct 7;18(1):312.